研发监管审评同频共振加快迈向医药创新强国

药品和医疗器械关乎每个家庭。药品医疗器械审评审批制度改革以来，医药产业创新水平显著增强。近年来，我国药械研发呈现出怎样的态势、下一步审评资源向哪些领域倾斜、高端医疗器械发展有哪些政策安排、保障罕见病药品的研发和生产有哪些举措？   　　国家药监局相关负责人在国务院新闻办公室5日举行的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会上，一一回应上述关切。   　　创新产品加快上市   　　国家药监局局长焦红表示，今年上半年我国有24个创新药、28个创新医疗器械获批上市。这些年来，国家药监局持续深化药品医疗器械的审评审批制度改革，鼓励创新的政策红利不断释放。从这些年药品、医疗器械产品审评的受理量、审批量来看，我国的药品医疗器械创新已经进入爆发期。   　　她说，鼓励创新是药品医疗器械审评审批制度改革的核心要义。通过优先审评程序，每年有100多个药品获批上市。国家药监局正逐步把审评资源倾斜到临床急需的、有明确疗效的创新药、儿童药、罕见病用药等相关产品。2022年有66个儿童用药获批上市，今年上半年又有46个儿童用药完成审评。   　　国家药监局还出台《关于促进中药传承创新发展的实施意见》，推动建立符合中医药特点的审评技术标准体系，批准中药新药31个，助力中药传承创新发展。   　　同时，扎实推进仿制药质量和疗效一致性评价工作，目前已有615个品种通过一致性评价。   　　高端器械审评“单独排队”   　　国家药监局副局长徐景和说，要加快补齐我国高端医疗装备短板，加快关键核心技术攻关，突破技术瓶颈，实现高端医疗装备自主可控。近年来，国家药监局做了三大方面的工作：   　　——强化顶层设计，推进部门协同。国家药监局与多部门联合印发《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》，明确促进医疗器械产业高质量发展的原则、目标和任务。与工信部、国家卫健委等部门联合印发《“十四五”医疗装备产业发展规划》等文件，形成政策合力。牵头建立人工智能医疗器械、医用生物材料两个技术创新合作平台，加快相关科技成果在医疗器械领域的转化应用，配合开展相关产品揭榜挂帅等工作，聚焦科技发展前沿，提前布局。   　　——加强监管研究，不断创新审批举措。围绕技术和监管前沿持续研发医疗器械监管新工具、新标准、新方法，建立技术审评向产品研发阶段前移的工作机制，重点围绕如ECMO、粒子治疗系统、心室辅助系统等高端医疗器械，提前介入指导，以点带面助推我国高端医疗器械突破。   　　——鼓励创新医疗器械上市，推动产业高质量发展。近年来，国家药监局以创新医疗器械为主攻点，先后印发《创新医疗器械特别审查程序》《医疗器械优先审批程序》，让创新产品和临床急需产品“单独排队，一路快跑”。目前已批准国产的“脑起搏器”、碳离子治疗系统、质子治疗系统、磁共振成像系统、全景动态PET-CT、第三代人工心脏、人工血管等217个创新高端医疗器械产品上市，实现高端医疗器械国产突破，解决部分产品严重依赖进口的问题。   　　罕见病药物上市数量速度双提升   　　国家药监局副局长黄果说，罕见病用药研发难度很大，但市场规模不大。不过，具体到每一个家庭、每一个患者，罕见病用药是不可或缺的救命药。每一种罕见病药物都值得全力以赴。   　　近年来，国家药监局以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快罕见病药物上市，让更多罕见病患者有药可用，主要有两方面举措。   　　一方面，释放政策红利，让罕见病用药研发持续加速。从2018年起，国家药监局建立专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。目前有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。   　　另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种发病率极低的特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病的特殊性，对治疗罕见病的创新药给予特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。这些做法提升了罕见病新药研发的质量和效率。   　　通过综合施策，近年来我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到68个。下一步，国家药监局将继续关注罕见病用药需求，在确保安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出最大努力。